脑瘫,是一种先天性运动功能障碍及姿势异常临床综合征,多表现为吸吮困难、肌肉强硬、运动发育落后、肌张力异常、姿势异常、神经反射异常等。据世界卫生组织统计,新生儿的脑瘫发生率在2‰至5‰,且呈现上升趋势。按最低发病率2‰计算,每出生500个婴儿,就有1个患有脑瘫。
长期以来,人们始终没有发现脑瘫的有效疗法,通常以对症康复为主,帮助患儿改善运动功能,但效果不太理想。可喜的是,近年来脐带血医学事业的发展为脑瘫患儿的治疗提供新契机。
这一可喜的成果来源于美国杜克大学开展的一项新临床试验,试验用患者自体脐带血治疗脑瘫,结果显示,脑瘫患儿接受自己的脐带血输注是安全的,足够剂量的自体脐带血可以促进脑瘫患儿形成新的神经连接,改善痉挛型脑瘫患儿的症状。杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg主持了这项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。共有63名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为1至6岁,平均年龄2.1岁。为期两年的临床试验结果显示,当单次剂量超过每公斤体重2500万个细胞时,静脉输注自体脐带血1年后,脑瘫患儿的运动功能获得了改善。
一位怀有6个月身孕的准妈妈卡哈拉遭遇车祸,被严重撞伤,所幸腹中胎儿存活下来。因为严重的产前创伤,女儿莉莲出生后患上了脑瘫,右半身活动异常困难,卡哈拉同他的丈夫尝试各种方法治疗,却收效甚微。直到莉莲15个月大时,夫妇俩得知杜克大学正研究使用自体脐带血对脑瘫患儿进行治疗。他们抱着一线希望联系到杜克大学,让莉莲参与到了这项治疗研究中,莉莲接受了自体脐带血的输注。在输注脐带血4天后,莉莲第一次能用自己的右手抚摸自己的脸。两周后,能够弯曲膝盖……1个月后,莉莲几乎可以爬行了。现在她已经同正常小孩没有什么区别。
来自广东清远市的小波是广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的自体脐血治疗脑瘫临床科研项目的第一批获益者。小波在2岁时还不会走路,后被确诊为精神发育迟缓,于2018年1月12日进行了自体脐血回输。半年后,医生对他进行的评估显示,他在运动方面进步较大,由不能走路到能走几十米,认知理解力以及发音范围方面都有进步。他的母亲谭女士也反馈小波已经能听懂指物,还能进行搭积木等较精细活动。
Tomas出生在南美国家厄瓜多尔,因早产导致肺部发育不良,出生后只能暂时在NICU的保育箱中生活。然而由于故障,保育箱氧气供应被中断。在医生的全力抢救下,Tomas保住了生命,但缺氧环境也让他脑部受损,患上了痉挛性脑瘫。于是他的父母联系了杜克大学,并为Tomas进行了自体脐带血回输治疗。如今的Tomas已经和其他同龄儿童没有太大差别,他的痉挛症状已经基本消失,现在可以像正常孩子一样成长。
随着研究的不断深入,脐带血带给人们的惊喜也在逐渐增多。杜克大学医学中心也取得了美国食品药品管理局的许可,开始了一项扩大范围的临床试验,涉及疾病包括自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等。范围扩大后,将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床试验。
通讯员 徐秀婷
编辑 尹晓燕