儿科副主任医师李晓明行鞘内注射治疗

4月1日，由山东大学齐鲁医院德州医院儿科、麻醉科、超声科团队联合协作，顺利完成了我市首例脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿诺西那生钠鞘内注射治疗。

患儿硕硕（化名）3岁时仍不能独立蹲起、不能快跑，运动发育落后于同龄儿童，辗转数家医院就诊，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。脊髓性肌萎缩症是一种罕见遗传性神经肌肉病，由于5号染色体长臂上基因致病性变异，引起的严重的、进行性的肌肉萎缩和无力，并可导致骨骼系统、呼吸系统及其他系统异常。如果不能得到有效治疗，患有严重疾病类型的患儿，可能失去生命，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

据了解，在治疗该病的特效药物研制诞生之前，全球的SMA患者均没有有效的治疗手段。随着医疗的进步，靶向SMN的治疗成为SMA最重要的治疗手段，而诺西那生钠就是精准设计的反义寡核苷酸（ASO），可靶向增加全长度、功能性SMN蛋白水平。2019年诺西那生钠注射液于中国上市，2021年该注射液价格下调后纳入新版医保目录，大大减轻了SMA患儿家庭的经济负担。

得知此消息后，硕硕的父母带孩子来到山东大学齐鲁医院德州医院儿科就诊。儿科主任医师江丽在了解该患儿的具体病情后，立即向院方提交了药品采购申请，并组织科室人员学习、培训、演练，制定相关流程和应急预案，为保障顺利治疗做好了充分准备。

超声科主治医师周恒行床旁彩超定位

近日，硕硕顺利入住儿科病房，随后儿科治疗团队积极完善患儿相关检查及评估，排除了诺西那生钠治疗禁忌症。但在检查中发现患儿还患有肥胖症，这对脊髓鞘内注射给药增加了难度。针对这一情况，儿科副主任医师王昭睿积极联系了医院麻醉科、超声科等相关科室，再次组织集体培训、讨论各个诊疗细节。

在与家属充分沟通、交待病情后，各科室积极协作最终于4月1日上午为硕硕顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗。治疗过程十分顺利，患儿未提出任何特殊不适感受。经严密观察，患儿治疗后无不良反应，顺利出院，后续会继续在医院接受注射治疗。

麻醉科主治医师孙静静、谭玉敏协助行腰椎穿刺术

诺西那生钠鞘内注射治疗SMA在山大齐鲁医院德州医院顺利开展，意味着更多的SMA患者能够开展该药物的治疗，从而改善生活质量、延长预期寿命，给SMA患者及其家庭带来希望。

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记者|滕璐 通讯员|高洁 编辑|唐志梅

审核|王育恒 终审|李玉梅